Pregunta 179 · MIR 2015 — Características de los ensayos clínicos fase I

Por qué es la correcta y por qué no las otras

La fase I es la primera administración del fármaco en humanos. Busca seguridad, tolerancia, farmacocinética, farmacodinámica y la dosis máxima tolerada. No pretende demostrar eficacia frente a un comparador, así que no suele haber grupo control ni aleatorización. Se hace en pocos sujetos, con escalada progresiva de dosis, normalmente de forma abierta y no controlada. La aleatorización, el control y el enmascaramiento son propios de las fases que comparan eficacia, sobre todo la fase III y en parte la II. Por eso, de todas las opciones, la que no describe un fase I es la que dice que suelen ser aleatorizados.

Por qué no las otras

• 1. Objetivos no terapéuticos: sí es propio de la fase I. Estudia seguridad, farmacocinética y dosis tolerada, no busca un beneficio clínico para el sujeto.
• 2. Voluntarios sanos: sí, es lo habitual en la fase I. Se usan en pequeño número, a menudo varones jóvenes, para valorar tolerancia y farmacocinética.
• 3. Realización en pacientes: sí puede ocurrir. En fármacos tóxicos, como citostáticos o antirretrovirales, no es ético exponer a sanos y el fase I se hace en pacientes.
• 5. Diseño abierto: sí es característico. Investigador y sujeto conocen la dosis administrada, sin enmascaramiento, porque no hay grupo control.

Clave para el MIR: Fase I: primera vez en humanos, pocos sujetos (sanos o pacientes si el fármaco es tóxico), objetivo farmacocinética y seguridad, diseño abierto y no aleatorizado. La aleatorización y el doble ciego caracterizan la fase III.