Pregunta 229 · MIR 2017 — Hemoglobinuria paroxística nocturna: tratamiento con anticuerpo

Por qué es la correcta y por qué no las otras

La HPN es una mutación adquirida de PIG-A en la célula madre. Falta el anclaje GPI y, con él, las proteínas reguladoras del complemento CD55 y CD59. El hematíe queda expuesto al complejo de ataque de membrana (C5b-9) y sufre hemólisis intravascular crónica, con hemoglobinuria, trombosis y citopenias. El tratamiento lógico es frenar el complemento terminal. Eculizumab es un anticuerpo monoclonal anti-C5 que impide la formación del complejo de ataque. Reduce la hemólisis, la necesidad de transfusiones y las trombosis, y mejora la supervivencia. Exige vacunar antes frente a meningococo, porque bloquear C5 predispone a infección por Neisseria.

Por qué no las otras

• 1. Rituximab es un anti-CD20 que elimina linfocitos B. No actúa sobre el complemento. Se usa en linfomas B, LLC, PTT, anemia hemolítica autoinmune y artritis reumatoide.
• 2. Alemtuzumab es un anti-CD52 que produce linfodepleción intensa. Se ha usado en LLC y se usa en esclerosis múltiple remitente. No tiene papel en la HPN.
• 4. Ocrelizumab es un anti-CD20 humanizado, aprobado en esclerosis múltiple, incluida la primaria progresiva. No interviene en la hemólisis por complemento.

Clave para el MIR: HPN = déficit de CD55/CD59 por fallo de anclaje GPI, con hemólisis por complemento. Se trata con eculizumab (anti-C5), vacunando antes frente a meningococo. El trasplante alogénico es el único tratamiento curativo.