Pregunta 189 · FIR 2024 · Legislación y gestión farmacéutica

Por qué es la correcta y por qué no las otras

La fase II es el primer contacto del fármaco con pacientes que tienen la enfermedad diana. Participan decenas a pocos cientos de sujetos, un número moderado. Su objetivo principal es la prueba de concepto de eficacia (fase IIa, exploratoria). También busca establecer la relación dosis-respuesta y elegir la dosis y la pauta para la fase III (fase IIb). A la vez se sigue caracterizando la seguridad a corto plazo. Por eso se llama fase de exploración terapéutica. La opción 2 recoge exactamente estos elementos: pacientes, número moderado, eficacia preliminar, efectos adversos, dosis y duración del tratamiento.

Por qué no las otras

• 1. Voluntarios sanos, rango de dosis y ADME: describe la fase I (farmacología clínica humana). Se exceptúan fármacos muy tóxicos, como los citostáticos, que se ensayan ya en pacientes.
• 3. Estudios en animales e in vitro: corresponde a la fase preclínica. Es previa a cualquier ensayo clínico, que por definición se hace en humanos.
• 4. Ensayos confirmatorios, aleatorizados frente a comparador o placebo, en miles de pacientes: es la fase III. Aporta la evidencia pivotal para solicitar la autorización de comercialización.

Clave para el FIR: Preclínica: animales/in vitro. Fase I: sanos, seguridad y PK. Fase II: pocos pacientes, eficacia preliminar y dosis. Fase III: miles, confirmatoria. Fase IV: poscomercialización.