Pregunta 203 · MIR 2014 — Características de los ensayos clínicos de fase II

Por qué es la correcta y por qué no las otras

La fase 2 es la primera administración del fármaco a pacientes con la enfermedad. Busca una primera prueba de eficacia y la dosis óptima. Se hace en un número reducido de pacientes, habitualmente 100-200 (algunos autores dan hasta 300), muy seleccionados y bajo estrecho control. La cifra de 100 a 1000 o más pacientes corresponde a la fase 3. Esta es la fase confirmatoria: compara frente a placebo o al tratamiento estándar con muestras amplias, y a veces miles de sujetos. Por eso el tamaño muestral amplio es la característica que NO encaja con la fase 2.

Por qué no las otras

• 1. Estudios terapéuticos exploratorios: es justo la definición de la fase 2, donde se explora la eficacia. La fase 3 es la terapéutica confirmatoria y la fase 1 la de farmacología humana.
• 3. Delimitar el intervalo de dosis terapéuticas: es un objetivo clásico de la fase 2, mediante estudios de dosis-respuesta. La fase 1 busca sobre todo seguridad y farmacocinética, no la dosis eficaz.
• 4. Consentimiento informado: es obligatorio en todo ensayo clínico de cualquier fase, también en la fase 2. Solo se exime en situaciones excepcionales, como urgencias, con un procedimiento específico.
• 5. Corta duración: la fase 2 suele durar semanas o pocos meses, porque busca respuesta a corto plazo. Los estudios largos son propios de la fase 3 y, sobre todo, de la fase 4.

Clave para el MIR: Fase 1: voluntarios sanos (20-80), seguridad y farmacocinética. Fase 2: pocos pacientes (100-200), eficacia exploratoria y dosis. Fase 3: cientos a miles, confirmatoria. Fase 4: poscomercialización.