Apunts de Bioestadística i Epidemiologia: investigació, bioestadística i dissenys epidemiològics

Introducció a la recerca — Mètode científic i protocol d'investigació

La investigació biomèdica és el procés sistemàtic orientat a generar nous coneixements aplicables a la salut humana mitjançant l'aplicació rigorosa del mètode científic. Per tal que qualsevol troballa tingui validesa científica, les conclusions no poden basar-se en impressions subjectives, sinó en dades empíriques contrastables i metodologies reproduïbles.

Fonaments del mètode científic

El coneixement mèdic modern es regeix pel racionalisme crític i l'empirisme. Per considerar que un raonament pertany a l'àmbit de la ciència, s'ha de sostenir sobre dos pilars epistemològics indispensables:

• Falsabilitat (o refutabilitat): capacitat d'una hipòtesi de ser sotmesa a proves empíriques que en puguin contradir les prediccions. Segons el principi establert pel filòsof Karl Popper, una afirmació que no ofereixi cap possibilitat lògica o experimental de demostrar la seva falsedat no pot ser catalogada com a científica.
• Reproductibilitat (o replicabilitat): facultat d'un disseny d'investigació per ser repetit per altres equips independents sota les mateixes condicions metodològiques, obtenint resultats equivalents i coherents.

El desenvolupament d'un projecte biomèdic segueix una seqüència estructurada de fases interconnectades que garanteixen la traçabilitat de la informació:

1. Identificació del problema clínic: detecció d'una llacuna de coneixement a partir de l'observació diària o de la literatura especialitzada.
2. Revisió dels antecedents i formulació de la hipòtesi: recopilació de l'evidència prèvia per proposar una explicació provisional i plausible a la qüestió plantejada.
3. Disseny metodològic: selecció de l'estratègia observacional o experimental per contrastar la hipòtesi sota condicions controlades.
4. Recollida i tractament de dades: captura estandarditzada de les variables i execució de l'anàlisi bioestadística.
5. Interpretació i contrast: valoració crítica de les troballes, confrontant les dades amb la hipòtesi nul·la per determinar si es refuta o se sosté.
6. Difusió científica: publicació dels resultats en revistes indexades o fòrums d'experts per integrar el coneixement a la comunitat global.

El protocol d'investigació clínica

El protocol d'investigació és el document formal de planificació que descriu en detall el procediment científic, operatiu i logístic abans d'iniciar l'estudi. Compleix tres funcions cabdals: actuar com a full de ruta per evitar desviacions durant l'execució, permetre l'avaluació reguladora per part d'organismes oficials i garantir la futura reproductibilitat de l'experiment.

Components bàsics del document de protocol

Tipologia de variables en recerca biomèdica

Una variable és qualsevol propietat o atribut observable en els individus d'una mostra capaç d'adoptar valors diferents. Conèixer-ne la naturalesa matemàtica és imprescindible per escollir correctament tant els indicadors de resum com les proves de contrast d'hipòtesis.

Variables qualitatives o categòriques

Expressen atributs o qualitats no mesurables mitjançant una escala mètrica:

• Nominals: categories sense cap ordre jeràrquic natural. Poden ser dicotòmiques (només dos valors possibles, com ara viu/mort o presència/absència de malaltia) o politòmiques (més de dues categories, com el grup sanguini AB0 o l'estat civil).
• Ordinals: categories que admeten una ordenació lògica o gradació d'intensitat, malgrat que la distància entre nivells no sigui quantitativament uniforme (per exemple, estadis d'un tumor I-IV, nivell d'estudis o graus en l'escala de dolor analògica).

Variables quantitatives o numèriques

Indiquen quantitats numèriques directament operables matemàticament:

• Discretes: procedeixen generalment d'un procés de recompte i només admeten valors aïllats dins d'un rang, habitualment nombres enters (per exemple, nombre d'ingressos hospitalaris previs o fills tinguts).
• Contínues: procedeixen d'un procediment de mesurament directe i poden adoptar teòricament infinits valors fraccionaris dins d'un interval definit (per exemple, pressió arterial, concentració sèrica de glucosa o massa corporal).

Control d'errors i rigor experimental

En el disseny experimental, el contrast d'hipòtesis requereix la comparació directa d'un grup d'intervenció (que rep el tractament experimental) contra un grup control (que rep el tractament convencional o un placebo, substància inerta destinada a aïllar l'efecte terapèutic real del component psicològic de l'expectativa).

Per neutralitzar la influència de variables de confusió externes, els dissenys sòlids apliquen dos mecanismes essencials:

• Aleatorització (o randomització): distribució a l'atzar dels participants entre els braços d'estudi, equilibrant tant els factors coneguts com els desconeguts entre grups per assegurar-ne l'homogeneïtat inicial.
• Avaluació a cegues (emmascarament): procediment que oculta l'assignació del tractament. En el model de doble cec, ni el subjecte participant ni l'investigador que avalua la resposta saben quin tractament s'ha administrat, controlant així el biaix de l'observador i el de l'expectativa del participant.

Idees clau

• Els dos pilars del mètode científic són la falsabilitat (capacitat de refutar hipòtesis empíricament) i la reproductibilitat de l'experiment.
• El protocol d'investigació és el document vinculant que estableix la metodologia, les garanties ètiques i el pla analític d'un estudi abans d'iniciar-lo.
• La regla PICO estructura de manera sistemàtica les preguntes clíniques definint Pacient, Intervenció, Comparació i Resultats (Outcomes).
• Les variables es divideixen en qualitatives (nominals i ordinals) i quantitatives (discretes i contínues), determinant l'estratègia bioestadística posterior.
• L'aleatorització i les tècniques de doble cec són fonamentals en assajos clínics per controlar variables de confusió i biaixos d'observació.

Posa a prova el que has après

1. Quin és el propòsit fonamental de l'emmascarament de doble cec en un assaig clínic? — Controlar el biaix de l'observador i de l'expectativa
2. Dins de l'estructura mnemotècnica PICO, què representa la lletra O? — Els resultats o variables clíniques mesurables
3. Com es classifica la variable 'nombre de dies d'ingrés a la UCI'? — Quantitativa discreta
4. Quin document internacional estableix els principis bioètics que regeixen la recerca clínica en humans? — Declaració de Hèlsinki

Introducció a la recerca — Comunicació científica i cerca bibliogràfica

Difusió científica i canals de comunicació

La recerca assoleix la seva culminació quan es transmet a la comunitat científica i a la societat. Cal distingir entre la divulgació (exposició inicial o adaptada a un públic general o en congressos) i la publicació científica, que consisteix a formalitzar i distribuir els resultats mitjançant canals reglats. Els canals es classifiquen en:

Secció completa amb Premium

Idees clau

• na aliqua ut enim ad minim veniam quis nostrud exercitation ullamco laboris nisi ut aliquip ex ea commodo consequat
• s nostrud exercitation ullamco laboris nisi ut aliquip ex ea commodo consequat lorem ipsum dolor sit amet consectet
• s nisi ut aliquip ex ea commodo consequat lorem ipsum dolor sit amet consectetur adipiscing elit sed do eiusmod t
• quat lorem ipsum dolor sit amet consectetur adipiscing elit sed do eiusmod tempor incididunt ut labore et dolore magna aliqua ut enim ad minim v
• ctetur adipiscing elit sed do eiusmod tempor incididunt ut labore et dolore magna aliqua ut enim ad m

Estadística descriptiva — Variables qualitatives i taules de contingència

L'estadística descriptiva té per objectiu classificar, sintetitzar i comunicar la informació d'una mostra mitjançant taules, estadístics de resum i mètodes gràfics.

Tipus de variables qualitatives

Com s'ha introduït a «Introducció a la recerca — Mètode científic i protocol d'investigació», una variable qualitativa o atribut expressa una característica no numèrica que classifica els individus en categories:

• Nominals: categories sense jerarquia intrínseca (p. ex., grup sanguini, sexe, presència d'hàbit tabàquic). L'únic estadístic de tendència central aplicable és la moda: el valor amb major freqüència.
• Ordinals: categories que admeten una ordenació natural (p. ex., grau d'obesitat: normopès, sobrepès, obesitat). En aquest cas té sentit el càlcul d'acumulats, la mediana (categoria que assoleix el 50 % acumulat) i els percentils.

Distribució de freqüències i gràfics univariants

Per a cada categoria $i$ es recullen:

• Freqüència absoluta ($n_i$): recompte d'individus de la mostra de mida $n$.
• Freqüència relativa ($f_i = n_i / n$) i percentatge ($p_i = f_i \times 100$): pes relatiu de la categoria.
• Freqüències acumulades ($N_i, F_i, P_i$): només interpretables en variables ordinals.

Gràficament es representen mitjançant diagrames de barres o diagrames de sectors, on l'amplitud angular de cada sector segueix la regla $a_i = f_i \times 360^\frac{}{}$.

Anàlisi bivariant: taules de contingència

Quan s'analitza conjuntament la relació entre dues variables qualitatives, s'empren les taules de contingència de doble entrada (files per columnes). Per a avaluar l'associació (mitjançant proves d'independència, el coeficient de contingència o l'odds ratio), és fonamental distingir tres tipus de proporcions:

1. Percentatges sobre el total: freqüència cel·lular dividida pel nombre total de participants ($n_{ij} / n$).
2. Perfils fila: proporcions calculades dividint cada cel·la pel total marginal de la seva fila ($n_{ij} / n_{i\bullet}$). Responen a: «dels individus d'aquest grup, quin percentatge presenta el resultat?».
3. Perfils columna: proporcions calculades sobre el total marginal de la columna ($n_{ij} / n_{\bullet j}$). Responen a: «dels que presenten el resultat, quina fracció prové de cada grup?».

Idees clau

• Les variables qualitatives es divideixen en nominals (sense ordre) i ordinals (amb ordenació intrínseca).
• La moda és l'única mesura de tendència central per a dades nominals; les ordinals admeten també mediana i percentils.
• Les freqüències acumulades només tenen sentit lògic en variables qualitatives ordinals.
• En una taula de contingència, els perfils fila i els perfils columna responen a preguntes clíniques oposades i mai són intercanviables.

Posa a prova el que has après

1. Quin estadístic de tendència central es pot calcular en una variable qualitativa nominal? — La moda
2. En un diagrama de sectors, com es calcula l'angle que correspon a una categoria amb freqüència relativa f? — f multiplicat per 360 graus
3. Què expressa un perfil fila en una taula de contingència? — La proporció cel·lular respecte al total marginal de fila
4. Quina d'aquestes mesures d'associació s'utilitza habitualment en taules de contingència 2x2? — Odds ratio